Інноваційні ліки часто означають нові варіанти лікування для пацієнтів і прогрес у сфері охорони здоров’я для населення. Центр оцінки та дослідження ліків (CDER) Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) проводить комплексну оцінку пропонованих препаратів на основі необхідних елементів плану дослідження та інших факторів, необхідних для застосування препарату. Станом на 31 грудня 2023 року FDA схвалило загалом 55 нових ліків у 2023 році, включаючи 37 нових молекулярних форм і 18 біологічних препаратів. Нижче наведено стислий виклад і ознайомлення з новими препаратами для молекулярної сутності, схваленими CDER у 2023 році. Ця стаття не включає нові терапевтичні біопрепарати, вакцини, препарати від алергії, кров і продукти крові, похідні плазми, продукти клітинної та генної терапії та інші схвалені продукти Центром оцінки та дослідження біологічних препаратів у 2023 році.
Брензавви
20 січня 2023 року Theracos Bio Pharmaceuticals оголосила, що Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило Брензавві для використання як доповнення до дієти та фізичних вправ для покращення контролю цукру в крові у дорослих із діабетом 2 типу. Діюча речовина препарату – бексагліфлозин, бексагліфлозин – інгібітор натрій-глюкозного котранспортера 2 (SGLT2). Цей продукт не можна застосовувати пацієнтам з діабетом 1 типу або для лікування діабетичного кетоацидозу, а також пацієнтам з алергією на бексагліфлозин. Він не підходить пацієнтам із термінальною стадією ниркової недостатності або тим, хто зараз проходить лікування. Лікування цукрового діабету 2 типу у пацієнтів, які перебувають на діалізі.
Жайпірка
27 січня 2023 року Eli Lilly оголосила, що FDA прискорило схвалення свого інгібітора BTK нового покоління Jaypirca, який підходить для лікування рецидивуючої або рефрактерної мантійно-клітинної лімфоми (мантійно-клітинної лімфоми) після отримання щонайменше двох ліній системного терапія (включаючи інгібітори БТК). MCL) дорослих пацієнтів. Активним інгредієнтом цього продукту є піртобрутиніб, який є першим і єдиним нековалентним (оборотним) інгібітором BTK, схваленим FDA і першим у світі.
Орсерду
27 січня 2023 року FDA схвалив Elacestrant, дочірню компанію дочірньої компанії Menarini Stemline Therapeutics, отримати прискорене схвалення FDA під торговою назвою Orserdu для жінок у постменопаузі з мутаціями ER+, HER2- і ESR1, у яких хвороба прогресувала після принаймні ендокринна терапія першої лінії. або дорослих пацієнтів чоловічої статі з прогресуючим або метастатичним раком молочної залози. Еласестрант є селективним модулятором рецептора естрогену (SERD), який може залежно від дози розщеплювати рецептор естрогену та пригнічувати транскрипцію гена, спрямовану на естрадіол, і ріст пухлини. Це також схвалено FDA Перший оральний SERD затверджений.
Єсдуврок
1 лютого 2023 року GlaxoSmithKline оголосила, що FDA схвалила продаж свого інгібітора пролілгідроксилази фактора, що індукує гіпоксію (HIF-PHI) Jesduvroq. Діючою речовиною цього засобу є дапродустат, який підходить для лікування людей, які пройшли діаліз. Jesduvroq не підходить для застосування дорослим з анемією, спричиненою хронічною хворобою нирок щонайменше чотири місяці та які не перебувають на діалізі. Jesduvroq стає першим пероральним препаратом для лікування анемії, спричиненої хронічною хворобою нирок, на ринку Сполучених Штатів.
Філспарі
17 лютого 2023 року Travere Therapeutics оголосила, що FDA прискорило схвалення свого препарату Filspari, активним інгредієнтом якого є спарсентан, антагоніст рецепторів ендотеліну та ангіотензину II. Це другий препарат, схвалений FDA для лікування IgA-нефропатії у дорослих.
Скайкларі
28 лютого 2023 року Reata Pharmaceuticals оголосила, що FDA схвалила нову заявку на препарат для агоніста Nrf2 Skyclarys для лікування атаксії Фрідрейха (атаксії Фрідрейха) у дорослих і підлітків від 16 років. Skyclarys є першим Це також єдиний препарат, придатний для пацієнтів з атаксією Фрідріха. Діючою речовиною препарату є омавелоксолон, який отримав позначення Orphan Drug, Fast Track і Rare Pediatric Disease від FDA США.
Завзпрет
9 березня 2023 року компанія Pfizer оголосила, що FDA схвалила її препарат Zavzpret. Застосовується для лікування гострої мігрені у дорослих пацієнтів. Діючою речовиною препарату є завегепант гідрохлорид. Завегепант — це високоафінний високоселективний антагоніст рецептора CGRP третього покоління з низькою молекулою, який оборотно блокує рецептор CGRP, тим самим інгібуючи. Біологічна активність нейропептиду CGRP може полегшувати та запобігати нападам мігрені.
Дейбуе
10 березня 2023 року Acadia оголосила, що FDA схвалила Daybue для лікування синдрому Ретта у людей віком від двох років. Дейбу є новим синтетичним аналогом амінокінцевого трипептиду інсуліноподібного фактора росту I (IGF-1). Активний інгредієнт, трофінетид, призначений для лікування основних симптомів синдрому Ретта шляхом потенційного зменшення нейрозапалення та підтримки синаптичної функції. Daybue став першим і наразі єдиним препаратом, дозволеним для лікування синдрому Ретта.
Реццайо
22 березня 2023 року Cidara Therapeutics оголосила, що FDA схвалила Rezzayo, активним інгредієнтом якого є Rezafungin Acetate, для лікування кандидемії та інвазивного кандидозу у дорослих. Цей препарат є новим ехінокандіном, який інгібує бета-1,3-глюкозосинтазу, тим самим порушуючи цілісність клітинної стінки грибка. Це перше схвалене лікування інвазивних інфекцій Candida за більш ніж десятиліття.
Джоенджа
24 березня 2023 року Pharming Pharmaceutical Group оголосила, що FDA вперше схвалила продаж Joenja. Діючою речовиною препарату є леніолісіб фосфат, який використовується для лікування синдрому гіперактивації PI3Kδ (APDS) у дорослих і дітей віком від 12 років. Joenja — пероральний інгібітор, який вибірково діє на фосфатидилінозитол 3-дельта-кіназу (PI3Kδ) і є першим схваленим FDA терапією APDS.
Qalsody
25 квітня 2023 року компанія Biogen оголосила, що FDA схвалила маркетинг Qalsody. Діючою речовиною препарату є тоферсен для лікування дорослих з бічним аміотрофічним склерозом (БАС, ALS) з мутаціями гена SOD1. Це вже понад 200 років після відкриття БАС, це четвертий препарат для лікування БАС, який був запущений у всьому світі, і це також єдина терапія на основі біомаркерів, яка отримала прискорене схвалення від FDA для лікування БАС, пов’язаного з генетичні мутації.
Veozah
12 травня 2023 року Astellas оголосила, що FDA схвалила лістинг Veozah. Діючою речовиною препарату є фезолінетант, який використовується для лікування вазомоторного синдрому (ВМС) середнього та тяжкого ступеня, спричиненого менопаузою. Фезолінетант є антагоністом рецепторів NK3. Антагонізуючи рецептори NK3, блокуючи комбінацію нейрокініну нейрокініну B (NKB) і кіспептину/нейрокініну B/динорфіну (KNDy), він регулює нейрональну активність у центрі терморегуляції, зрештою відновлюючи баланс і полегшуючи VMS.
Miebo
18 травня 2023 року Bausch+Lomb Corp. і Novaliq GmbH оголосили, що FDA схвалила продаж Miebo. Діючою речовиною препарату є перфторгексилоктан, який використовується для лікування ознак і симптомів синдрому сухого ока. Miebo, фторований алкан, є безводним, однокомпонентним розчином для очей без консервантів, який є першим і єдиним схваленим FDA розчином для очей, який безпосередньо націлений на випаровування сліз для лікування сухого ока.
Xacduro
23 травня 2023 року Innoviva оголосила, що FDA схвалила маркетинг Xacduro, який містить активні інгредієнти сульбактам і дурлобактам, для лікування внутрішньолікарняних бактерій, спричинених чутливими штамами Acinetobacter baumannii ацетату, у людей віком від 18 років. . пневмонія та бактеріальна пневмонія, асоційована з вентилятором. У цій комбінації сульбактам є препаратом, структурно спорідненим з пеніциліном і відповідальним за знищення Acinetobacter baumannii, тоді як дурлобактам захищає сульбактам від руйнування ферментами, що виробляються Acinetobacter baumannii.
Послуха
25 травня 2023 року Blue Earth Diagnostics оголосила, що FDA схвалила включення Posluma, активним інгредієнтом якого є флотуфоластат F-18 Gallium, для використання в радіоактивній позитронно-емісійній томографії (ПЕТ) для виявлення специфічного мембранного антигену простати ( PSMA) позитивність. ураження у чоловіків із підозрою на метастатичний рак передміхурової залози, які є кандидатами на первинну остаточну терапію або у яких є підозра на рецидив через підвищений рівень простатспецифічного антигену (ПСА) у сироватці крові.
Паксловід
25 травня 2023 року компанія Pfizer оголосила, що FDA схвалила маркетинг Paxlovid. Активними речовинами препарату є Нірматрелвір і Ритонавір. Застосовується для лікування дорослих пацієнтів із легкою та помірною інфекцією COVID-19. Paxlovid є четвертим препаратом, схваленим FDA. Перший препарат для лікування COVID-19 у дорослих і єдиний пероральний противірусний препарат.
Інпефа
26 травня 2023 року Lexicon Pharmaceuticals оголосила, що FDA схвалила включення Inpefa до списку. Діючою речовиною препарату є сотагліфлозин. Inpefa — це інгібітор котранспортера натрію й глюкози 2 (SGLT2), який використовується для зниження ризику серцевої недостатності або хронічного ризику серцево-судинної смерті, екстрених візитів із серцевою недостатністю та госпіталізації з приводу серцевої недостатності у дорослих із захворюваннями нирок, діабетом 2 типу та інші серцево-судинні фактори ризику.
Літфуло
23 червня 2023 року компанія Pfizer оголосила, що FDA схвалила Litfulo, активним інгредієнтом якого є Ritlecitinib Tosylate, для використання пацієнтами з тяжкою гніздовою алопецією віком від 12 років. Літфуло є інгібітором кінази, який пригнічує кіназу Janus 3 (JAK3) і тирозинкінази, що експресуються в родині кіназ гепатоцелюлярної карциноми (TEC).
Ванфліта
20 липня 2023 року Daiichi Sankyo оголосив, що FDA схвалило включення Vanflyta до списку. Діюча речовина препарату – квізартінібу дигідрохлорид, призначений для лікування дорослих пацієнтів із вперше виявленим гострим мієлоїдним лейкозом (ГМЛ) з мутаціями FLT3-ITD. Квізартініб є першим інгібітором FLT3, схваленим FDA спеціально для лікування FLT3-ITD-позитивного ГМЛ, і охоплює три фази лікування вперше діагностованого ГМЛ – індукцію, консолідацію та підтримуючу терапію у пацієнтів без трансплантації.
Xdemvy
24 липня 2023 року Tarsus оголосив, що FDA схвалила Xdemvy, активним інгредієнтом якого є Lotilaner, для лікування демодексного блефариту. Лотіланер є селективним для кліщів інгібітором хлоридних каналів, керованих гамма-аміномасляною кислотою (ГАМК). Інгібування цих ГАМК-хлоридних каналів викликає параліч в організмі-мішені, що призводить до його смерті. Препарат безпосередньо націлений на Demodex, джерело демодексного блефариту. Це перший і єдиний радикальний метод лікування Demodex, схвалений FDA.
Ізервай
4 серпня 2023 року Astellas Pharma оголосила, що FDA схвалила продаж препарату Ізервей, розробленого її дочірньою компанією Iveric Bio. Діючою речовиною препарату є авацинкаптад пегол натрію, який використовується для лікування географічної атрофії (ГА), викликаної дегенерацією жовтої плями (ВМД). Ізервей — новий інгібітор білка комплементу C5, що містить авацинкаптад пегол, який послаблює активність системи комплементу шляхом цілеспрямованої атаки на C5, тим самим потенційно сповільнюючи розвиток атрофії карти.
Согонос
16 серпня 2023 року Ipsen оголосила, що FDA схвалила маркетинг Sohonos. Діючою речовиною препарату є паловаротен, який використовується для зменшення утворення нової осифікованої тканини у пацієнтів із прогресуючою м’язовою осифікацією (ФОП). Паловаротен — це пероральний селективний агоніст гамма-рецепторів ретиноєвої кислоти (RAR), який опосередковує взаємодію між рецепторами, факторами росту та білками в сигнальному шляху сітківки для запобігання розвитку нових аномальних кісток. форму. Sohonos є першим схваленим FDA препаратом для лікування ФОП.
Афекса
8 вересня 2023 року BioLineRx оголосила, що FDA схвалила включення Aphexda до списку. Діючою речовиною препарату є мотіксафортиду ацетат. Aphexda — засіб для мобілізації гемопоетичних стовбурових клітин, придатний для використання в комбінації з філграстимом (G-CSF) для мобілізації множинної мієломи. Гемопоетичні стовбурові клітини пацієнта переносять у периферичну кров для забору та подальшої аутологічної трансплантації. Aphexda — це інноваційний інгібітор CXCR4, який вводиться шляхом підшкірної ін’єкції. Aphexda є першим інноваційним препаратом, який отримав схвалення FDA для мобілізації стовбурових клітин множинної мієломи за останні десять років.
Оджаара
15 вересня 2023 року GSK оголосила, що FDA схвалила маркетинг Ojjaara. Активним інгредієнтом препарату є момелотинібу дигідрохлорид, який підходить для лікування мієлофіброзу середнього або високого ступеня ризику, включаючи первинний мієлофіброз або вторинний мієлофіброз (справжня поліцитемія та есенціальна тромбоцитемія) у дорослих з анемією. Ojjaara — це новий препарат із диференційованим механізмом дії, спрямований на JAK1, JAK2 та ALK2. Ojjaara є першим і єдиним лікуванням, придатним для пацієнтів з мієлофіброзом і анемією.
Exxua
22 вересня 2023 року Fabre-Kramer Pharmaceuticals оголосила, що FDA схвалила включення Exxua до списку. Діючою речовиною препарату є гепірону гідрохлорид, який підходить для лікування депресії у дорослих (ДДД). Exxua є першим пероральним селективним 5-агоністом рецепторів HT1A, схваленим FDA для лікування БДР.
Рівфлоза
29 вересня 2023 року компанія NovoNordisk оголосила, що FDA схвалила включення її ін’єкційного препарату Рівфлоза для лікування RNAi. Діючою речовиною препарату є Недосіран натрію. Він підходить для зниження ризику первинної гіпероксалурії типу 1 у віці 9 років і старше та з відносно низькою функцією нирок. покращення рівня оксалату в сечі у пацієнтів із Rivfloza, першою схваленою терапією RNAi, розробленою Novo Nordisk. Ривфлоза зв’язується з мРНК, що експресує лактатдегідрогеназу печінки (ЛДГ), і пригнічує експресію цього білка, значно зменшуючи надлишкову продукцію оксалату.
Велсипити
12 жовтня 2023 року компанія Pfizer оголосила, що FDA схвалила маркетинг Velsipity. Діючою речовиною препарату є етрасімод аргінін. Velsipity — це модулятор сфінгозинового 1-фосфатного рецептора, який може частково та оборотно блокувати лімфоцити. Здатність витікати з лімфоїдних органів, тим самим зменшуючи кількість лімфоцитів у периферичній крові, показана для лікування помірного та важкого активного виразкового коліту у дорослих.
Зільбриск
17 жовтня 2023 року UCB оголосила, що FDA схвалила продаж Zilbrysq. Діючою речовиною препарату є зилукоплан натрію, який використовується для лікування дорослих пацієнтів з генералізованою міастенією (ГМГ), які мають позитивні антитіла до рецепторів ацетилхоліну (АХР). Як інгібітор C5 комплементу, Zilbrysq пригнічує опосередковане комплементом пошкодження нервово-м’язового з’єднання за допомогою цільового механізму дії. Zilbrysq є першим новим підшкірним інгібітором комплементу макроциклічного пептиду С5, що вводиться один раз на добу, дозволеним для лікування цих пацієнтів.
Агамрі
26 жовтня 2023 року Santhera Pharmaceuticals і ReveraGen BioPharma спільно оголосили, що FDA схвалило включення Agamree до списку. Діючою речовиною препарату є Ваморолон. Агамрі є кортикостероїдом, який має протизапальну та імуносупресивну дію через глюкокортикоїдний рецептор. Він підходить для лікування м’язової дистрофії Дюшенна (МДД) у пацієнтів віком від 2 років.
Фрузакла
8 листопада 2023 року Chi-Med і Takeda спільно оголосили, що FDA схвалило маркетингову заявку Fruzaqla. Діючою речовиною препарату є фруквінтиніб, який використовується для лікування пацієнтів, які раніше отримували лікування на основі фторурацилу, оксаліплатину та іринотекану. Хіміотерапія, терапія антиваскулярним ендотеліальним фактором росту ("VEGF") і терапія рецептором антиепідермального фактора росту (EGFR) у дорослих з метастатичним колоректальним раком.
Дефенкат
15 листопада 2023 року CorMedix оголосила, що FDA схвалила перелік Defencath. Активними речовинами препарату є гепарин натрію і тауролідин. Він підходить для зниження ризику ниркової недостатності в обмеженій популяції дорослих пацієнтів з нирковою недостатністю, які отримують тривалий гемодіаліз через центральний венозний катетер (CVC). Пов’язані інфекції кровотоку (CRBSI). Гепарин — це розчин антикоагулянту, який часто використовують на катетерах, коли вони не використовуються, щоб запобігти утворенню потенційно небезпечних тромбів. Тауролідин – це тіадіазиновий антибактеріальний засіб, розроблений компанією CorMedix. Його можна використовувати як антибактеріальний засіб широкого спектру дії проти різноманітних бактерій.
Авгтіро
15 листопада 2023 року BRISTOL оголосив, що FDA схвалило Augtyro, активним інгредієнтом якого є репотректиніб, для лікування дорослих пацієнтів із ROS1-позитивним місцево-поширеним або метастатичним недрібноклітинним раком легенів (НМРЛ). Репотректиніб є першим інгібітором ROS1 нового покоління, pan-TRK і ALK, перевагами якого є сильніша протиракова ефективність, багатоцільова протиракова дія широкого спектру дії та потенціал для подолання стійкості до ліків.
Truqap
16 листопада 2023 року Astrazeneca оголосила, що FDA схвалила перелік Truqap. Діючою речовиною препарату є капівасертиб. Truqap використовується в комбінації з Faslodex для лікування позитивного гормонального рецептора (HR) і негативного рецептора людського епідермального фактора росту 2 (HER2). Дорослі пацієнти з місцевопоширеним або метастатичним раком молочної залози. Truqap є першим у своєму класі інгібітором АКТ і пероральним селективним інгібітором аденозинтрифосфату (АТФ), який пригнічує всі 3 ізоформи серин/треонін кінази АКТ (AKT1/2/3).
Огсівео
27 листопада 2023 року SpringWorks Therapeutics оголосила, що FDA схвалила маркетинг Ogsiveo. Діючою речовиною препарату є нірогацестату гідробромід. Огсівео — пероральний інгібітор гамма-секретази для лікування дорослих пацієнтів із прогресуючими десмоїдними пухлинами, які потребують системної терапії. Цей продукт є першим препаратом для лікування десмоїдної пухлини, дозволеним для продажу. Раніше Управління з контролю за продуктами і медикаментами (FDA) надало нірогацестату статус «Проривна терапія», «Швидкий шлях» і «Ліки-сироти» для лікування десмоїдних пухлин.
Фабхалта
5 грудня 2023 року Novartis оголосила, що FDA схвалила лістинг Fabhalta. Діючою речовиною препарату є іптакопан гідрохлорид, який підходить для лікування дорослих пацієнтів з пароксизмальною нічною гемоглобінурією (ПНГ). Фабхалта є інгібітором фактора В комплементу, який діє проксимально в альтернативному шляху комплементу імунної системи для повного контролю руйнування еритроцитів (еритроцитів) як усередині, так і поза кровоносними судинами.
Філсувез
18 грудня 2023 року AMRYT оголосила, що FDA схвалила маркетинг Filsuvez. Діючою речовиною препарату є тритерпени берези, які підходять для лікування спайкового або атрофічного епідермолізу у пацієнтів віком від 6 місяців.
Вайнуа
21 грудня 2023 року Wainua, спільно розроблений AstraZeneca та Ionis Pharmaceuticals, був схвалений FDA у Сполучених Штатах для лікування полінейропатії зі спадковим транстиретин-опосередкованим амілоїдозом у дорослих. Кон’югати Wainua є антисмисловим олігонуклеотидом і GalNAc, викликаючи деградацію мРНК TTR мутантів і дикого типу шляхом зв’язування з мРНК TTR, тим самим зменшуючи білок TTR у сироватці крові та відкладення білка TTR у тканинах. Він спрямований на уповільнення прогресування захворювання та покращення якості життя пацієнтів шляхом пригнічення виробництва неправильно згорнутих мутантних білків TTR.
Таким чином, кількість нових ліків, схвалених FDA у 2023 році, досягла п’ятирічного максимуму, а частка препаратів з інноваційними механізмами досягла нового максимуму. Ліки з низькою молекулою все ще є основною силою в інноваційних ліках, тоді як кількість генних терапій, схвалених CBER, досягла рекорду, а інновації продовжують з’являтися.